Regorafenib recibe status de medicamento huérfano para GIST

 

Berlín, 4 de febrero de 2011 - Bayer HealthCare ha anunciado hoy que su investigación contra el cáncer regorafenib compuesto (BAY 73-4506) se le ha concedido el estatus de medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con tumores del estroma gastrointestinal (GIST) por la FDA (Food and Drug Administration) de Estados Unidos.

"A pesar de avances en el tratamiento en los últimos años, los GIST continúa siendo una enfermedad potencialmente fatal, y todavía hay una necesidad médica no satisfecha para las opciones de tratamiento adicional para la mayoría de los pacientes", dijo Kemal Malik, MD, Jefe de Desarrollo Global y miembro del Bayer HealthCare Comité Ejecutivo. "Este es un paso importante en el proceso global de desarrollo de este compuesto en investigación".

En enero, Bayer anunció que la compañía comenzó a inscribir a pacientes en un estudio internacional, aleatorio, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, cross-over de fase III para evaluar regorafenib para el tratamiento de pacientes con cáncer y / o no resecable de tumores del estroma gastrointestinal cuya enfermedad ha progresado a pesar del tratamiento previo con un imatinib y sunitinib. El estudio estima inscribir a 170 pacientes, que serán escogidos al azar en una proporción de 2:1 para recibir regorafenib o placebo. Los sujetos que reciben placebo pero que presenten progresión de la enfermedad podrán tener un tratamiento con regorafenib.

El objetivo primario de este ensayo es la supervivencia libre de progresión (PFS), y los objetivos secundarios son la supervivencia global (SG), tiempo hasta la progresión (TTP), la tasa de control de la enfermedad (DCR), tasa de respuesta tumoral (RR), la duración de la respuesta (DOR), y la seguridad. Todos los pacientes entrarán en un período de seguimiento tras la interrupción del estudio en tratamiento, durante el cual la evaluación de la condición de supervivencia se realizara cada tres meses.

Para obtener más información acerca de este estudio, por favor visite www.clinicaltrials.gov .

Designación de fármaco huérfano en los Estados Unidos
En los Estados Unidos, la Asociación de medicamentos huérfanos (AOD), prevé la designación de medicamento huérfano que tiene como objetivo fomentar el desarrollo de fármacos implicados en el diagnóstico, prevención o tratamiento de alguna condición médica que afecta a menos de 200.000 personas en el país. La designación otorga la exclusividad para el mercado de los Estados Unidos, a un medicamento para una patología particular por un período de siete años cuando el promotor cumple con ciertas especificaciones de la FDA. Incentivos adicionales para el patrocinador incluyen rebajas fiscales relacionadas con los gastos de ensayos clínicos y una posible exención de la cuota de la FDA de los usuarios. La designación no acorta la duración de la revisión de la regulación y el proceso de aprobación.

Acerca de GIST
GIST es la forma más común de sarcoma que afecta el tracto gastrointestinal.GIST surge en el tracto gastrointestinal, la mayoría de los tumores primarios se originan en el estómago o el intestino delgado. GIST representa un cáncer potencialmente mortal si la enfermedad se ha diseminado a otras partes del cuerpo (metástasis) o si no puede ser extirpado quirúrgicamente con intención curativa. La incidencia de GIST se calcula en 11 a 20 pacientes por millón por año. En los EE.UU., se estima que hay aproximadamente 4,500-6,000 nuevos casos de GIST diagnosticados cada año, de los cuales unos 1.500 ya han hecho metástasis cuando apenas son descubiertos. Los GIST son difíciles de diagnosticar y suelen ser detectados de manera casual cuando el médico está buscando otros problemas.

GIST se ha convertido en un paradigma de la medicina personalizada del cáncer en la última década cuando se descubrió que la mayoría de los GIST son causados por la activación de las mutaciones en el KIT o PDGFR-α del receptor, que conducen a señales descontroladas en el interior de las células tumorales. Con base en este conocimiento los enfoques terapéuticos para GIST se centraron en la inhibición de estas moléculas de los receptores mutados (en adelante, se llama terapia molecular dirigida). Imatinib y sunitinib, que inhiben KIT oncogénico, son actualmente los dos únicos fármacos aprobados para el tratamiento de primera y segunda línea de metástasis y / o GIST inoperable, respectivamente. Eventualmente estas terapias fallan debido a la aparición de clones de mutaciones secundarias en el KIT o PDGFR α-, o como alternativas cascadas de señalización, como la RAF, que conduce a la resistencia a los medicamentos aprobados y a la progresión tumoral.

Acerca de Regorafenib
Regorafenib es una investigación oral multi-kinasa inhibidor de la angiogénesis, estroma y oncogénicos (receptor tirosina) kinasas (TK). Regorafenib inhibe quinasas angiogénicas, como los receptores de VEGF y el receptor TIE2 que desempeñan un papel central en la angiogénesis. También inhibe varias quinasas oncogénico como RAF, RET y el KIT, lo que ayuda a detener la proliferación de células cancerosas. (I) Regorafenib ha demostrado actividad antitumoral en estudios preclínicos, al inhibir el crecimiento tumoral en modelos de xenograf a través de múltiples mecanismos antiangiogénicos y antiproliferativos. Basándose en estos resultados, regorafenib está siendo investigado actualmente en ensayos clínicos por su potencial para tratar a pacientes con varios tipos de tumores.
Regorafenib es un agente de investigación y no está aprobado por la FDA, la Asociación Médica Europea (EMA) u otras autoridades de salud.

Acerca de Bayer HealthCare
El Grupo Bayer es una empresa multinacional con competencias clave en los ámbitos de la salud, nutrición y materiales de alta tecnología. Bayer HealthCare, un subgrupo de Bayer AG con ventas anuales de 15.988 millones de euros (2009), es uno de los líderes mundiales entre las empresas innovadoras en la salud y la industria de productos médicos, con sede en Leverkusen, Alemania. La compañía combina las actividades globales de Animal Health, Consumer Care, Medical Care y Farma. El objetivo de Bayer HealthCare es descubrir y fabricar productos que mejoren en todo el mundo la salud humana y animal. Bayer HealthCare tiene una fuerza de trabajo de 53.400 empleados y está presente en más de 100 países. Encuentre más información en www.bayerhealthcare.com

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